首个CAR-T疗法获批 绿色通道助推医药创新

3月13日，港股金斯瑞生物科技公告称，其旗下南京传奇正式收到由国家食品药品监督管理局(CFDA)授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件。目前，企业处于等待制证过程中。记者注意到，南京传奇从申报到获批，整个过程只用了3个月，创造了快速获批之传奇。

南京传奇领跑国内细胞治疗

据了解，2017年12月8日，南京传奇率先在国内申报了CAR-T细胞治疗临床试验，12月11日，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CDE)网站显示该疗法临床申请获CDE正式受理，南京传奇也成为中国首家获受理公司。

今年1月，CDE很快完成了上述申报项目的药理毒理、临床和药学3项技术审评，但2月所有程序倒回，重新回到待审评状态，直到3月初再次完成审评。究其原因，是CDE要求金斯瑞补充材料。这体现了CFDA在审评中的谨慎，而最终结果则表明金斯瑞的申报质量很高。

据上证报记者不完全统计，目前CFDA共受理了15个CAR-T细胞治疗临床申请。其中，安科生物、恒瑞医药、银河生物、复星医药等上市公司的相关公司都有申报。但从审批进程来看，目前除了南京传奇完成技术审评外，其他都还未开审或正处于评审的过程中。

值得注意的是，第26批拟纳入优先审评程序药品注册申请名单中，已有3种CAR-T细胞制剂紧跟南京传奇的靶向BCMA之后被纳入优先审评：银河生物的抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液，上海恒润达生的抗人CD19 T细胞注射液和科济生物的靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受体修饰的自体T细胞。

据介绍，中国医药企业在CAR-T疗法的临床研究上处于全球第一梯队，目前登记开展CAR-T临床研究项目超过百余项，在数量上超过欧洲，仅次于美国。除上述提到的公司外，中源协和、恒瑞源正、普瑞金、智飞生物参股的重庆精准生物等公司也在积极布局CAR-T免疫疗法。

优质创新药可走绿色通道

有行业分析人士告诉记者，国内首个CAR-T疗法临床试验获批，标志着中国的细胞治疗行业已告别野蛮探索期，进入到严格按照药物上市路径依法发展新时期。

上述人士称，“监管创新”是中国这一轮细胞疗法得以快速推进的重要基石，也是未来细胞治疗行业将获得确定性成长的基础。2017年底，国家食药监总局密集发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》、《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，同时发布了详尽的官方解读。2017年12月28日，CDFA发布《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，该《意见》指出，恶性肿瘤、罕见病、儿童用药品、艾滋病等疾病药品可进入“绿色通道”。

据介绍，CAR-T疗法是利用白细胞分离术收集患者的T细胞，然后在体外进行T细胞活化、转导含有CAR的病毒载体、CAR-T细胞的扩增及回输患者体内。该疗法凭借明确的治疗效果和临床优势，目前已成为免疫细胞治疗中的颠覆性技术，受到产业资本普遍看好。据预测，CAR-T疗法市场价格约为40万元至50万元/疗程，我国存量市场空间约为228亿元至285亿元，考虑CAR-T疗法渗透率，我国每年新增血液瘤的市场空间总计约185亿元。

有药企工作人员告诉记者，对企业而言，进入“绿色通道”意味着缩短药品审评时间成本，并且降低发补甚至不批准的风险。有熟悉海外药品审批机制的投资机构表示，中国在优先审评针对重大疾病具有卓越临床效果的创新疗法方面，已与发达国家接近。

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